[이코노미스트 이승훈 기자] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질이 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받으며 글로벌 신약 개발에 속도를 내고 있다. 특히 신경학적 증상을 동반하는 고셔병 치료 영역에서 새로운 대안이 될 수 있을지 주목된다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐다고 13일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환의 치료제 개발을 장려하기 위한 제도로, 지정 시 다양한 개발 인센티브가 제공된다. ▲임상시험 비용에 대한 세액공제와 ▲FDA 심사 수수료 면제 ▲허가 승인 이후 최대 7년간 시장 독점권 등이 대표적이다. 신약 개발 리스크가 높은 희귀질환 영역에서 상업적 성공 가능성을 높여주는 장치로 평가된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환이다. ▲간과 비장의 비대 ▲빈혈 ▲혈소판 감소 등 다양한 전신 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 이 중 제3형 고셔병은 신경계 이상이 동반되는 형태로, 치료 옵션이 제한적이고 미충족 의료 수요가 큰 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 ‘글루코실세라마이드 합성효소 억제제’로, 기질감소치료법(Substrate Reduction Therapy, SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 기존 효소 대체 치료제와 달리 질환의 근본 원인이 되는 기질 축적 자체를 줄이는 접근 방식이다.

특히 전임상 연구에서는 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제 효과를 유지하는 경향이 확인되면서, 신경학적 증상을 동반하는 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유효성을 확보할 가능성이 제기되고 있다. 현재 해당 환자군을 대상으로 한 치료 옵션이 제한적인 점을 감안하면 의미 있는 진전으로 평가된다.

업계에서는 이번 희귀의약품 지정이 단순한 제도적 혜택을 넘어 글로벌 희귀질환 치료제 시장 진입을 위한 교두보가 될 수 있다는 평가도 나온다. 희귀질환 치료제는 상대적으로 높은 약가와 시장 독점권이 결합되며 제약사 입장에서 수익성과 혁신성을 동시에 확보할 수 있는 분야로 꼽히기 때문이다.

유한양행은 앞서 YH35995에 대해 국내 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받은 상태로, 향후 글로벌 임상 개발 확대도 검토할 것으로 보인다.

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