대웅제약은 세계 최초 신약으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 치료제 ‘베르시포로신’(DWN12088)의 임상 2상에 대해 3차 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 안전성과 임상 지속 권고를 재확인받았다고 27일 밝혔다.지난달 23일 열린 3차 IDMC 회의에서는 등록 환자 89명을 포함한 중간 안전성 데이터가 검토됐다. 임상 지속에 영향을 미칠 중대한 이상 소견은 발견되지 않았다고 대웅제약은 말했다. 회사는 베르시포로신의 임상 2상을 계획대로 진행 중이며, 현재까지 전체 목표(102명)의 약 92%에 해당하는 94명의 환자 모집을 완료했다.현재 진행 중인 임상 2상은 한·미 양국 주요 연구기관에서 동시 진행 중이다. 한국에서는 ▲서울아산병원 ▲신촌세브란스병원 ▲삼성서울병원 ▲순천향대 부천병원 ▲부천성모병원 ▲아주대병원 ▲명지병원 ▲울산대병원 ▲인제대 부산백병원 등 10개 기관이 참여하고 있다.특발성 폐섬유증은 폐의 섬유화가 점진적으로 진행되어 호흡 기능이 저하되는 희귀질환이다. 현재 승인된 치료제는 질환의 진행을 늦추는 수준에 머물러 근본적인 치료 효과가 제한적이다.베르시포로신은 콜라겐 합성의 핵심 효소인 Prolyl-tRNA Synthetase(PRS)를 선택적으로 억제함으로써, 섬유화의 근본 원인을 차단하는 새로운 기전을 갖는다. 현재 진행 중인 임상 2상에서는 40세 이상의 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 베르시포로신 단독 투여 또는 기존 치료제(닌테다닙, 피르페니돈) 병용 투여 시의 안전성, 내약성, 유효성을 평가하고 있다.오는 30일 대한결핵및호흡기학회 국제학술대회에서 서울아산병원 호흡기내과 송진우 교수(임상시험 책임연구자)가 등록 환자 92명의 중간 특성 분석 결과를 포스터로 발표할 예정이다.발표에서는 한국과 미국에서 등록된 환자군 간의 주요 인구학적·기능적 특성과 병용 치료 비율 등 임상적 특성이 공개된다.박성수 대웅제약 대표는 “임상 2상을 차질 없이 진행해 특발성 폐섬유증 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시하겠다”고 말했다.

콜마그룹 경영권을 둘러싼 부자간 주식반환소송에서 양측이 뚜렷한 입장차를 보이며 평행선을 달렸다. 서울중앙지법 민사합의29부(고승일 부장판사)는 23일 창업주인 윤동한 회장이 장남 윤상현 부회장을 상대로 제기한 주식 반환청구 소송의 첫 변론기일을 열었다. 윤 회장이 윤 부회장에 증여한 주식을 돌려달라는 소송으로, 첫날 양측 변호인들은 법정서 날선 공방을 벌였다. 소송 당사자인 윤 회장과 윤 부회장은 참석하지 않았다. 윤 회장 측은 윤 부회장이 약속한 승계계획을 이행하지 않았다고 주장했고, 윤 부회장 측은 지주회사 대표로서 경영쇄신 결정을 한 것이라고 맞섰다.윤 회장 측은 “윤 부회장 측이 윤 회장의 승계계획을 실행·유지할 의무를 명백하게 위반했다”고 주장했다.그러면서 “지난 14일 윤 부회장이 첫 진입한 이사회에서 윤여원 콜마비앤에이치 대표의 사업경영권을 배제하는 결의를 했다”며 당시 이사회의 의사록과 녹음파일 등에 대한 문서제출명령을 신청하겠다고 밝혔다.콜마비앤에이치는 당일 이사회를 열고 윤상현 부회장·이승화 사내이사·윤여원 대표가 함께 대표를 맡는 3인 각자 대표이사 체제를 구축하기로 했다.이에 대해 윤 부회장 측은 “이 사건은 지주회사인 콜마홀딩스의 대표이사로서 오랜 기간 경영실적 부진을 겪고 있는 콜마비앤에이치에 대한 경영쇄신을 목적으로 이사 선임을 요청한 것이 발단이 된 것”이라고 맞섰다.아울러 “윤 부회장은 당연히 콜마홀딩스 대표이사로서 해야 할 행위를 했는데 윤 회장이 다른 자녀인 윤영원 대표가 있는 콜마비앤에이치에 대한 경영간섭이라며 본인의 의사에 반한단 이유로 주식을 반환하라고 한 것”이라고 강조했다.윤 부회장 측이 “윤 회장 측이 이 사건을 경영권 분쟁의 일환으로 활용하는 게 아닌지 의심이 든다”고 말하자 윤 회장 측에서 “집안싸움을 하려는 생각은 추호도 없다”고 반발하기도 했다.재판부는 오는 12월 11일 변론을 속행하기로 했다.앞서 윤 회장은 지난 5월 윤 부회장에게 증여한 콜마홀딩스 주식을 반환하라는 소송을 냈다.윤 회장은 2019년 12월 콜마홀딩스 주식 230만주(현재는 무상증자로 460만주)를 윤 부회장에게 증여했다. 이 증여 계약으로 콜마그룹의 지주회사인 콜마홀딩스 지분은 ▲윤 부회장이 31.75％ ▲윤 회장이 5.59％ ▲윤 부회장의 동생인 윤여원 콜마비앤에이치 대표가 7.45％를 각각 갖게 됐다.이후 윤 부회장이 윤 대표가 맡고 있는 콜마비앤에이치의 실적 부진 등을 이유로 이사회 개편을 요구하면서 남매가 대치하는 상황이 됐다. 여기에 윤 회장이 딸 편에 서며 과거 증여한 콜마홀딩스 지분을 반환하라는 소송을 냈다.

우리나라 부모 10명 중 3명가량이 자녀 성장을 위해 성장 보조제, 칼슘, 비타민D 등을 섭취하게 한 경험이 있는 것으로 나타났다.자녀가 성장했을 때 부모들이 원하는 키는 남자 180㎝, 여자 167㎝였다.대한소아내분비학회는 창립 30주년을 맞아 한국갤럽과 함께 올해 6월 23일∼7월 28일 만 5∼18세 자녀를 둔 부모 2천12명을 대상으로 한 설문조사 결과를 23일 공개했다.조사 결과, 자녀 성장을 위해 부모들이 시도한 행위로는 운동(58.7%), 특정 식품 섭취(37.0%), 칼슘 섭취(33.9%), 비타민D 섭취(32.4%), 키 성장 보조제 섭취(28.0%) 순으로 높았다. 성장 호르몬을 주사했다는 응답은 4.6%였다.현재나 과거에 자녀의 성장 관련 문제를 겪었다는 학부모는 성장 보조제를 썼다는 응답률이 47.0%로 더 높았다.키 성장 보조제를 썼지만, 그 효과에 대해서는 학부모의 75.7%가 '보통' 혹은 '효과 없음'이라고 답했다.조사에 참여한 학부모들이 바라는 성인이 됐을 때 자녀의 키는 남성이 180.4㎝, 여성이 166.7㎝였다.2022년 산업통상자원부 국가기술표준원의 제8차 한국인 인체치수 조사에서 나온 20대 평균 신장(남성 174.4㎝·여성 161.3㎝)보다 5㎝가량 큰 수준이다.이해상 대한소아내분비학회 홍보이사는 "아이의 키가 작다고 하면 질환이 있는지 우선 전문가의 진단을 받아야 한다"며 "진단에 따라 크게 문제가 없다면 생활 습관을 개선하는 게 중요하고, 다른 방식보다는 규칙적인 식사와 운동, 충분한 수면이라는 원칙을 지켜야 한다"고 말했다.성장에 중요한 시기인 초등학생의 경우 하루 8시간 미만 수면한다는 응답률은 2016년 35.2%에서 올해 36.3%로 올랐다.신체 활동의 경우 전체 응답자의 55.3%가 자녀들의 운동 횟수를 주 3회 미만이라고 답했다.성장의 또 다른 중요 요소인 식습관 관련 설문에서는 하루 세 끼 식사를 하지 못한다는 응답률이 19.6%였다. 특히 여고생의 40.2%는 하루 두 끼 이하로 식사했다.황일태 학회장은 "진료하다 보면 아이에게 서너개씩의 영양제를 먹인다는 부모님들을 본다"며 "무분별하게 성장 보조제를 많이 먹기보다는 전문가의 진단을 받아야 한다"고 강조했다.

한미약품은 지식재산처와 한국발명진흥회가 주관한 ‘2025년 직무발명보상 우수기업’으로 선정됐다고 22일 밝혔다.직무발명보상 우수기업 인증제도는 임직원이 직무 수행 중 발명한 기술에 대해 회사가 권리를 승계해 정당한 보상을 제공하는 우수기업을 인증하는 제도다. 인증 기업에는 ▲특허 ▲실용신안 ▲디자인에 대한 우선심사 자격이 주어지며 연차료 감면, 정부 지원사업 신청 시 우대 가점 등의 혜택이 따른다.한미약품의 직무발명보상 우수기업 인증기간은 2025년 9월 15일부터 향후 3년간이다.한지연 한미사이언스 IP팀장(상무)은 "임직원들의 직무발명에 대한 보상은 매년 이뤄지고 있으며, 최근 2년간 LAPSCOVERY 관련 프로젝트 및 미라벡 서방정, 다파론듀오 서방정 등의 신약, 개량신약 및 제네릭 품목과 관련된 92건의 특허에 대해 보상금이 지급된 바 있다"고 밝혔다.2024-25 ESG보고서에 따르면, 한미약품은 식품의약품안전처 등재의약품 53건, 등재특허 43건으로 국내 주요 제약사 중 최다 기록을 보유하고 있으며, 2018년부터 2024년까지 국내 특허 총 출원 건수 역시 250건으로 국내 주요 제약사 중 1위를 기록했다. 한미그룹 전체 기준으로는 2025년 8월 말 기준, 출원 중 특허 1614건, 등록 특허 2899건으로 총 4513건의 특허를 보유하고 있다. 특히 한미약품은 인크레틴(Incretin, 혈당 조절과 식욕 억제에 관여하는 소장 호르몬)을 활용한 치료제와 비만·대사질환 치료제 분야에서 20년이 넘는 연구를 이어오며, GLP-1 계열 분야 특허 수 및 피인용 지수에서 주요 글로벌 제약사들을 앞서 전세계적으로 가장 활발한 특허 출원 활동을 펼치는 기업으로 평가받고 있다.글로벌 데이터 분석 기업(GlobalData Plc)이 제공하는 특허 분석 자료에 따르면, 한미그룹은 2021~2023년 비만 및 대사 GLP-1 계열 분야 특허 수에서 1위를 차지하며, GLP-1 유사체 관련 특허 기술에서 업계를 선도하고 있음이 확인됐다. 이 같은 지식재산권 경쟁력은 한미약품이 글로벌 비만 치료제 시장에서 지속적으로 차별화된 가치를 창출할 수 있는 강력한 기반이 되고 있다.

종근당은 신약 개발 전문회사 아첼라(Archela Inc)를 자회사로 신설하고 창립식을 가졌다고 22일 밝혔다.아첼라는 개발에만 집중하는 NRDO(No Research Development Only) 형태의 전문회사로 신규 파이프라인 발굴과 임상 진행, 기술 수출 및 상용화 등 신약 개발 업무를 추진하게 된다. 선택과 집중 전략으로 미래 성장동력이 될 혁신 파이프라인을 확보해 나갈 계획이다.▲CETP 저해제 ‘CKD-508’ ▲GLP-1 작용제 ‘CKD-514’ ▲히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6) 저해제 ‘CKD-513’ 등 세 개의 파이프라인에 핵심 역량을 집중하겠다는 전략이다.CKD-508은 CETP 저해 기전을 활용한 이상지질혈증 치료제로, 영국 임상 1상에서 건강한 성인을 대상으로 효과와 안전성이 나타났다. 지난해 미국 식품의약국(FDA)로부터 미국 임상 1상을 승인받았다. CKD-514는 경구 투여가 가능한 GLP-1 작용제로 비만 및 당뇨 분야에서 혁신적인 치료 옵션을 제공할 것으로 기대되는 약물이다. CKD-513은 뇌혈관장벽(BBB) 투과가 가능한 HDAC6 저해제로 난치성 신경질환 치료제로서의 가능성을 가진 후보물질이다.신설법인 아첼라의 대표이사에는 종근당 연구소 출신의 이주희 박사가 임명됐다. 이 대표는 서울대학교에서 박사학위를 취득한 후 서울의대 삼성암연구소와 미국 뉴욕의 메모리얼 슬론 케터링 암센터에서 박사 후 과정을 거쳐 종근당에 합류했다.이주희 아첼라 대표는 “아첼라의 창립은 종근당 신약 개발의 새로운 전환점이자 중장기적 성장동력 확보의 기회가 될 것”이라며 “종근당의 핵심 파이프라인에 집중해 신약 개발의 효율성을 높이고 글로벌 시장 진출의 가능성을 확대해 나가겠다”고 말했다.

HK이노엔은 최근 케이캡(성분명 테고프라잔)의 적응증 추가를 위한 임상 3상을 종료했다고 22일 밝혔다. 이번 임상시험은 NSAIDs 장기 복용으로 유발되는 위·십이지장 궤양 예방 효과를 확인하기 위한 무작위배정, 이중 눈가림, 활성약 대조 디자인으로 전국 33개의 시험기관에서 총 392명의 환자에게 진행됐다.시험에서는 NSAIDs를 장기 복용하는 환자를 대상으로 P-CAB(칼륨 경쟁적 위산분비 억제제) 계열의 케이캡정 25mg과 PPI 계열의 란소프라졸 15mg을 투여한 후, 란소프라졸 15mg 대비 케이캡정 25mg의 위·십이지장 궤양 예방 효과와 안전성을 평가했다.1차 유효성 평가 변수인 24주 후 위·십이지장 궤양 발생 비율(%) 평가 결과, 케이캡정 25mg 투여군은 란소프라졸 15mg 투여군 대비 비열등함을 입증했다. 안전성 측면에서도 약물과 관련된 우려할 만한 이상사례는 관찰되지 않았다.NSAIDs는 두통, 근육통, 관절염 등 다양한 통증과 염증성 질환 치료에 널리 사용되는 약물이다. 그러나 장기 복용 시 위염, 위궤양, 위출혈 등 위장관계 부작용을 유발할 수 있어 위식도역류질환 치료제와 병용하는 경우가 많다.HK이노엔은 이번 임상 결과를 바탕으로 연내 식품의약품안전처에 케이캡의 6번째 적응증 허가를 신청할 계획이다.대한민국 제30호 신약 케이캡은 2019년 3월 출시 이후 빠른 약효발현, 6개월 장기복용 안전성 확보 등의 특징으로 국내 소화성 궤양용제 원외처방실적 1위를 차지하고 있다.케이캡의 국내 적응증은 ▲미란성 위식도역류질환의 치료 ▲비미란성 위식도역류질환의 치료 ▲위궤양의 치료 ▲소화성 궤양 및 또는 만성 위축성 위염 환자에서의 헬리코박터파일로리 제균을 위한 항생제 병용요법 ▲미란성 위식도역류질환 치료 후 유지요법 등 총 5개로 P-CAB계열 위식도역류질환 치료제 중 가장 많은 적응증을 보유하고 있다.현재 HK이노엔은 케이캡 관련 해외 53개국과 기술수출 또는 완제수출 계약을 체결했다. 케이캡은 국내를 포함해 중국, 중남미 등 18개국에 출시돼 세계 시장에서 입지를 넓히고 있다.

SK바이오팜은 중남미 대표 제약사 유로파마와 함께 인공지능(AI) 기반 뇌전증 관리 플랫폼 상용화를 위한 조인트 벤처(JV) ‘멘티스 케어’를 설립하고, 지난 20일(현지 시간) 캐나다 토론토 마스 디스커버리 디스트릭트에서 출범 기념행사를 개최했다고 21일 밝혔다.SK바이오팜은 2018년부터 자체 개발해 온 뇌파 분석 AI 기술과 웨어러블 디바이스 역량을 바탕으로, 환자의 발작 예측과 실시간 모니터링 기술을 축적해왔다. 이번 JV 설립은 이러한 기술 역량을 기반으로 AI 디지털 헬스케어 시장 진출의 본격적인 신호탄이 될 전망이다.멘티스 케어는 SK바이오팜의 핵심 기술을 기반으로 실시간 발작 예측 기술 중심의 환자 맞춤형 경고 시스템과 데이터 기반 임상 의사결정 지원 플랫폼을 개발할 예정이다. 해당 플랫폼을 통해 환자의 치료 과정을 데이터로 지원하고, 개인 맞춤형 관리가 가능한 환경을 조성할 계획이다.또 북미 시장 진출 전략의 일환으로 마스 디스커버리 디스트릭트에 거점을 마련했다. 해당 장소는 북미 최대 규모의 혁신 허브로 헬스케어 및 생명과학 분야의 연구기관·스타트업·투자자 네트워크가 집결한 곳이다.회사는 현지 인력을 중심의 조직 확충과 산학 네트워크도 확대를 통해, 발작 감지 및 예측 알고리즘을 임상 검증이 가능한 수준으로 고도화하는 것을 목표로 하고 있다.유로파마는 중남미를 대표하는 제약사로, 디지털 헬스케어 분야에 다년간 투자해 온 경험을 바탕으로 이번 JV에서 사업 전략 수립과 AI 학습 데이터 확보를 주도한다. SK바이오팜과 유로파마는 2022년부터 뇌전증 혁신 신약 ‘세노바메이트’의 중남미 출시를 위해 협력해 왔으며, 이번 JV 설립을 통해 협력 관계를 디지털 헬스케어 영역으로 확장했다.멘티스 케어의 초대 대표로 선임된 하산 코톱은 AI 기반 신경 모니터링 기업 브레인 사이언티픽 전 최고경영자로, 헬스케어와 기술 산업에서 30년 이상 경력을 쌓아온 전문가다.코톱 대표는 AI와 데이터 기반 의료 솔루션 분야에서 혁신 성과를 이끌어온 인물로, AI 예측 기술을 접목한 뇌전증 관리 플랫폼 개발을 총괄하며 환자의 삶의 질 개선과 디지털 헬스케어 혁신을 목표로 회사를 이끌 예정이다.이동훈 SK바이오팜 사장은 “SK바이오팜은 혁신 신약을 넘어 AI 기반 디지털 헬스케어를 통해 환자 치료의 새로운 가능성을 열어가고 있다”며 “멘티스 케어를 통해 AI 기술을 접목한 환자 중심 치료 혁신을 추진 나가겠다”고 말했다.

유한양행은 지난 1일부터 한달간 진행되는 ‘2025 세계 고셔병의 날’ 글로벌 캠페인에 뜻을 함께한다고 21일 밝혔다.세계 고셔병의 날(IGD)은 전 세계 환자, 환자 단체, 의료인, 연구자, 산업계 등이 희귀질환 고셔병에 대한 인식을 높이기 위해 2014년 국제 고셔 연합(IGA)이 제정했다.올해부터 기간을 연장해 한달간 진행되는 이번 캠페인은 ‘증상을 인지하고, 진단 여정을 단축하자’는 주제로 ▲고셔병의 초기 증상 조기 인식에 대한 중요성 조명 ▲진단 지연으로 인한 부담 감소 ▲적절한 치료 접근성 개선 등을 알릴 계획이다. 유한양행은 IGD 메시지를 건강정보채널 ‘건강의 벗’에 공유하고, 관련 부서 임직원의 개인 SNS 및 이메일 서명에 IGD 캠페인 배너를 게시하는 등 다양한 방식으로 이번 캠페인에 동참하고 있다.고셔병은 전 세계적으로 2만명 내외, 국내 환자 수 100명 미만인 유전성 희귀 대사 질환이다. 고셔병은 세포 내 노폐물을 분해하는 글루코세레브로시다제 효소의 결핍 또는 기능 이상으로 인해 발생한다. 이로 인해 글루코실세라마이드(GL1)라는 지질(지방 성분)이 축적되면서 세포 손상을 일으키게 된다.주요 증상으로는 ▲비장 및 간 비대 ▲빈혈 ▲혈소판 감소 ▲뼈 관련 증상 ▲성장지연 등이다. 일부 유형에서는 ▲인지기능 저하 ▲안구운동 장애 ▲보행장애 등 신경학적 증상도 동반될 수 있다.유한양행이 개발 중인 고셔병 치료 후보물질 YH35995는 질병의 원인인 GL1 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 저분자 경구용 치료제로 개발되고 있다. 현재 건강한 성인 남성을 대상으로 용량을 단계적으로 올리면서 안전성, 약동학적(PK), 약력학적(PD) 특성을 평가하는 임상 1상이 진행 중이다.김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “고셔병 환자의 경우 전문 의료기관에서의 정확한 조기 진단과 신속한 치료를 통해 비가역적 장기 손상을 예방하는 것이 매우 중요하다”며 “이번 캠페인 참여를 통해 국내에서도 증상이 있음에도 불구하고 진단과 치료를 받지 못하고 있는 환자들에 대한 인식을 높이고, 임직원들도 질환에 대한 이해를 바탕으로 환자 중심의 가치 실현에 더욱 힘쓸 수 있는 계기가 되길 바란다”고 했다.

지난해 인플루엔자(독감)로 병의원 등에서 진료받은 사람이 200만명을 훌쩍 넘어선 것으로 나타났다. 올해와 내년에도 독감 환자가 많이 발생할 것으로 예상된다.19일 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터 개방시스템 '국민관심질병통계'에 따르면 진료비 심사 연도 기준 지난해 독감 환자는 236만369명이었다.코로나19 대유행으로 방역 수칙이 강화됐던 2020∼2022년 초에는 독감이 많이 발생하지 않았지만, 2022년 하반기 들어 독감이 다시 유행하고 있다.2023년에는 이례적으로 독감이 연중 유행했고, 지난해에도 독감 진료 환자 수가 200만명대로 치솟는 등 오랫동안 독감 유행이 이어지는 모습이 나타내고 있다.질병관리청은 작년에는 12월 20일에 독감 유행주의보를 발령했는데 올해는 이보다 약 두 달 빠른 이달 17일 유행주의보를 내렸다. 표본 감시 결과 독감 의심환자 비율이 유행 기준을 초과했기 때문이다.유행이 일찍 시작돼 늦게까지 이어지면 올해와 내년에도 상당한 규모의 독감 환자가 발생할 수 있다는 우려가 나온다.독감 증상은 경증에서 중증까지 다양하게 나타나는데 심한 경우 사망에까지 이를 수 있다.특히 만 65세 이상 노인, 어린이, 임신부, 폐·심장 질환자, 특정 만성질환자, 면역 저하자 등은 폐렴 등 합병증을 겪을 가능성이 크다.지난해 독감으로 진료받은 236만여명 중 입원 환자는 9만5280명(4.0%)으로 집계됐다.질병청은 지난 17일 독감 유행주의보를 발령하면서 "고위험군은 본격적인 유행에 앞서 예방접종을 받고 고열 등의 증상이 있으면 신속히 진료받아야 한다"며 "손 씻기와 기침 예절을 실천하고 사람이 많은 곳을 방문할 때는 마스크를 착용해달라"고 당부했다.어린이와 노인, 임신부 등은 주소와 관계없이 가까운 보건소나 위탁의료기관에서 무료로 독감 예방접종을 받을 수 있다.

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’가 세계보건기구(WHO) 의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 포함됐다고 20일 밝혔다.헴리브라는 스위스 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발했다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발·판권을 확보해 2019년 식품의약품안전처로부터 국내 시판 허가를 받았다.헴리브라는 혈액 응고 제8인자의 기능을 모방하도록 설계된 이중 항체 치료제다. A형 혈우병 환자 중 제8인자 제제에 내성을 가진 항체 보유 환자와 비항체 환자 모두 쓸 수 있는 유일한 예방 약이다. 최대 4주 1회 피하 주사만으로 출혈 예방 효과가 지속돼 기존 정맥 주사보다 투약 편의성을 높였다.WHO 필수의약품목록은 각국 정부가 공공조달과 건강보험 급여 정책을 수입할 때 기준 문서로 활용한다. 앞서 세계혈우연맹(WFH)이 WHO에 헴리브라의 등재를 공식 요청했고 다기관·장기 임상 결과와 비용효과성 자료를 분석해 WHO 평가에 반영됐다.헴리브라는 글로벌 임상시험 등을 통해 혈우병 환자의 출혈률을 낮추는 데 도움이 된다는 것을 입증했다. 환자 상태와 선호도에 따라 1·2·4주 간격으로 투약 주기를 선택할 수 있다.